Développer de nouvelles approches de thérapie génique

Des défis restent cependant à relever en termes d’efficacité, de sécurité et de réduction du coût des traitements. Ce sont à ces enjeux cruciaux que le projet EdigenT tentera d’apporter des réponses. En matière de thérapie génique, ces dernières années ont été marquées par des avancées dans les technologies dites « d’édition du génome » basées sur le système CRISPR/Cas. Inspiré des mécanismes de défense immunitaire des bactéries, le système utilise des molécules d’ARN qui se lient à l’enzyme Cas pour copier l’ADN à l’endroit souhaité. Actuellement, l’introduction de ces composants dans les cellules se fait par l’intermédiaire de vecteurs viraux qui présentent toutefois un risque élevé de toxicité.

Financé par le Conseil européen de l’innovation, le projet EdiGenT propose un système non viral à base de nanoparticules aux effets secondaires minimes pour la délivrance des composants d’édition de gènes dans les cellules. Associé à des molécules d’édition avancées, il garantit la modification du génome sans les conséquences néfastes des cassures de l’ADN. 

La polyvalence de la conception de ces nouveaux produits biologiques permet de les utiliser pour le traitement d’une grande majorité de maladies génétiques.